Rejseudgifter og forsøgsrelaterede undersøgelser dækkes muligvis af sponsoren.

Ja, der anvendes ingen placebogruppe i dette forsøg, så alle deltagere vil få den eksperimentelle 

VTX-801-genterapi.

Metoden for vores genterapi består i tilførsel af et korrigerende gen i levercellerne for at genetablere korrekt leverfunktion og fjerne overskydende kobber.

For at et gen kan trænge ind i en celle, skal det pakkes ind i et transportmiddel, som kaldes en "vektor".

Virusser fungerer godt som vektorer, da de har nemt ved at komme ind i vores celler. Forskere kan udvikle egnede versioner af virusser til brug som vektorer til dette formål. De er harmløse og vil ikke forårsage sygdom, når de bruges i mennesker. For at kunne gøre dette skal forskerne erstatte det DNA, som naturligt findes i virusset, med det gen, som skal bruges til at behandle sygdommen.

Du kan lære mere om genterapi for Wilsons sygdom i uddannelsesmaterialet fra American Society of Gene & Cell Therapy

Størstedelen af besøgene er planlagt til at finde sted i løbet af det første år, og forsøgets fulde varighed er 5 år. I løbet af det første år er nogle af besøgene, hvor der indsamles blod- og urinprøver, planlagt til at finde sted hjemme hos dig selv for at gøre det nemmere for dig.

Vi søger cirka 16 patienter, som ønsker at deltage i GATEWAY.

GATEWAY-forsøgsprotokollen, der er udarbejdet af sponsoren og godkendt af eksperter i Wilsons sygdom og de kompetente myndigheder (herunder de amerikanske sundhedsmyndigheder FDA), definerer kriterierne for deltagelse. Ud fra disse kriterier beslutter komitéen for forsøgsdeltagelse, som består af forskere (investigatorer) og andet fagligt relevant personale, hvem der kan deltage i forsøget.

I det første kliniske forsøg er det kun voksne med stabil Wilsons sygdom, der kan deltage, men når der er indsamlet tilstrækkelige data fra GATEWAY-forsøget, vil der muligvis blive arrangeret andre forsøg for andre patientpopulationer.

Da VTX-801 er en forsøgsbehandling, er den i øjeblikket udelukkende tilgængelig for patienter, der deltager i GATEWAY.

VTX-801 vil kun være tilgængelig i forbindelse med kliniske forsøg, indtil behandlingen er færdigudviklet, og de kompetente myndigheder har afgjort, om den kan godkendes til kommerciel anvendelse. Hele processen tager typisk et par år fra starten af det første kliniske forsøg.

VTX‐801 til forsøgsbrug fremstilles af Pfizer på en produktionsfacilitet i USA på vegne af Vivet Therapeutics.