Reisekosten und studienbezogene Tests werden möglicherweise vom Sponsor übernommen.

Ja, in dieser Studie gibt es keinen Placebo-Arm, so dass alle Teilnehmer die experimentelle Gentherapie VTX-801 erhalten werden.

Unser gentherapeutischer Ansatz beinhaltet die Einschleusung eines korrigierenden Gens in die Leberzellen, um die ordnungsgemäße Leberfunktion wiederherzustellen und überschüssiges Kupfer zu entfernen. 

Damit ein Gen in eine Zelle gelangen kann, muss es in ein Transportvehikel verpackt werden, das auch als „Vektor“ bezeichnet wird.

Viren eignen sich gut als Vektoren, weil sie leicht in unsere Zellen eindringen können. Wissenschaftler können zu diesem Zweck geeignete Versionen von Viren als Vektoren entwickeln. Diese sind harmlos und verursachen keine Krankheiten, wenn sie bei Menschen angewendet werden. Dazu ersetzen die Wissenschaftler die DNA, die natürlicherweise im Virus vorhanden ist, durch das Gen, das zur Behandlung der Krankheit verwendet werden soll.

Um mehr über die Gentherapie der Wilson-Krankheit zu erfahren, lesen Sie das Aufklärungsmaterial der American Society of Gene & Cell Therapy.

Die Gesamtdauer der Studie beträgt 5 Jahre und die meisten der Studienbesuche sind für das erste Jahr geplant. Im ersten Jahr finden einige der Besuche, bei denen Blut- und Urinproben genommen werden, nicht im Krankenhaus, sondern bei Ihnen zu Hause statt. Wir möchten Ihnen damit die Teilnahme leichter machen.

Wir benötigen ungefähr 16 Patienten, die an GATEWAY teilnehmen möchten.

Die Aufnahmekriterien sind im GATEWAY-Studienprotokoll angegeben, das vom Sponsor erstellt und mit Experten für die Wilson-Krankheit und den zuständigen Aufsichtsbehörden (einschließlich der FDA) abgestimmt wurde. Auf der Grundlage dieser Kriterien entscheidet das Komitee zur Aufnahme in die Studie, das sich aus Prüfern und Co-Prüfern zusammensetzt, wer an der Studie teilnehmen darf.

An dieser ersten klinischen Studie können nur Erwachsene mit stabiler Wilson-Krankheit teilnehmen. Sobald jedoch genügend Daten in GATEWAY erfasst wurden, können weitere Studien organisiert werden, um andere Patientengruppen zu untersuchen.

Da es sich bei VTX-801 um ein Prüfpräparat handelt, ist es derzeit ausschließlich für Patienten verfügbar, die in GATEWAY aufgenommen werden. 

VTX-801 wird außerhalb der klinischen Studien nicht erhältlich sein, bis die Entwicklung abgeschlossen ist und die zuständigen Behörden entschieden haben, ob es für die Vermarktung zugelassen werden kann. Der gesamte Prozess dauert in der Regel einige Jahre nach Beginn der ersten klinischen Studie.

VTX-801 für die klinische Versorgung wird von Pfizer in einer US-amerikanischen Produktionsstätte im Auftrag von Vivet Therapeutics hergestellt.