“Nuestro objetivo es brindar una alternativa terapéutica innovadora a través de una sola administración que pueda marcar una diferencia en los pacientes que tienen la enfermedad de Wilson”.
Lo que necesita saber sobre GATEWAY, un ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Wilson:
La enfermedad de Wilson es un trastorno genético raro que provoca la acumulación de un exceso de cobre en el organismo, particularmente en el hígado y el cerebro. La causa de la enfermedad es una mutación en un gen llamado ATP7B.
Si la enfermedad de Wilson no se diagnostica en sus etapas tempranas y no se trata adecuadamente, la acumulación de cobre puede causar daños serios en los órganos y provocar una discapacidad grave y posiblemente la muerte. Esto significa que el diagnóstico temprano y el tratamiento oportuno son muy importantes.
Aunque actualmente hay tratamientos médicos disponibles para la enfermedad de Wilson, los pacientes necesitan tomarlos de por vida y la respuesta terapéutica no es óptima en algunos de ellos; por lo tanto, es deseable que se desarrollen nuevas opciones terapéuticas.
VTX-801 es un nuevo tratamiento de terapia génica para la enfermedad de Wilson que actualmente se está investigando en el estudio GATEWAY. En el ensayo clínico GATEWAY se explorará la seguridad, la eficacia y la duración del efecto de este tratamiento.
Información del ensayo clínicos
¿Qué es el ensayo clínico GATEWAY?
El nombre "GaTeWay" corresponde a las siglas en inglés de Terapia Génica para la enfermedad de Wilson.
GATEWAY es un ensayo clínico (también conocido como "estudio de investigación clínica") de terapia génica que se lleva a cabo en pacientes con enfermedad de Wilson. Su objetivo es evaluar si el fármaco del estudio, llamado VTX-801, es seguro y cuál es la dosis más adecuada que puede restaurar de forma duradera la eliminación del exceso de cobre por la vía natural.
¿Quién lleva a cabo este ensayo clínico?
El patrocinador del ensayo clínico es Vivet Therapeutics, una empresa de biotecnología con sede en Francia, que está desarrollando terapias génicas para trastornos hepáticos raros. Para este ensayo clínico de fase 1/2, Vivet está colaborando con Pfizer para el suministro clínico de VTX-801, que es el tratamiento de propiedad exclusiva de Vivet para la enfermedad de Wilson.
¿Qué deben esperar los participantes del ensayo?
Los pacientes recibirán una dosis única de VTX-801 en un entorno hospitalario. Luego, los pacientes irán al centro de estudio que les corresponda en visitas planificadas a lo largo del siguiente año para que el equipo del estudio pueda valorar cómo les está yendo. Estas visitas tendrán lugar con mayor frecuencia en la primera parte del ensayo (el primer año) y la cantidad de visitas será menor a partir de entonces. El estudio continuará durante 4 años después del periodo inicial del ensayo de 1 año, lo que será una parte fundamental para comprender qué tan bien funciona el VTX-801 a lo largo del tiempo.
¿En qué consiste el tratamiento VTX-801?
La terapia génica que se está estudiando en este ensayo, VTX-801, contiene una versión correctiva del gen ATP7B, el cual no funciona correctamente en pacientes afectados por la enfermedad de Wilson.
La versión correctiva del gen se introduce en un vector, que es un virus modificado mediante ingeniería genética llamado virus adenoasociado (adeno-associated virus, AAV), para que lleve el gen a las células del hígado sin causar una infección. El tratamiento se administra en forma de una sola infusión intravenosa. Pfizer fabrica el suministro clínico de VTX-801 en nombre de Vivet Therapeutics, en una planta de producción ubicada en los Estados Unidos.
Vea el video para conocer más acerca de cómo la terapia génica va dirigida a corregir la causa de la enfermedad de Wilson (material educativo de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular [American Society of Gene and Cell Therapy])
Verifique si es elegible para participar
¿Le han diagnosticado la enfermedad de Wilson?
¿Tiene entre 18 y 65 años de edad?
¿Actualmente está recibiendo tratamiento con una sal de zinc, un quelante de cobre (D-penicilamina o trientina) o la combinación de estos?
Si respondió "sí" a estas tres preguntas, podría ser elegible para participar en GATEWAY.
Si está interesado en participar, comuníquese con el centro clínico participante más cercano (consulte los mapas y los datos de contacto) para ver si cumple con los demás criterios de inclusión.
¿Dónde se está llevando a cabo el ensayo GATEWAY?
Como se indica a continuación, el ensayo se llevará a cabo en varios centros clínicos ubicados en los Estados Unidos, el Reino Unido, Alemania y Dinamarca. El mapa y los datos de contacto se actualizarán en cuanto se reciba la aprobación de las autoridades reguladoras locales para comenzar el ensayo en cada nuevo centro.
Póngase en contacto con un centro en los Estados Unidos
University of California Davis
Dr. Valentina Medici
2000 Stockton Blvd
Sacramento, CA 95817
Sandeep Dhaliwal
(916) 734‐8696
University of Michigan Health System
Dr. Frederick Askari
1500 East Medical Center Dr. UH South F5161
Ann Arbor, MI 48109
Ashley Page
(734) 998-9966
Yale University School of Medicine
Dr. Michael Schilsky
310 Cedar Street
FMB 18
New Haven, CT 06520
Daksshi Hettiarachchi
(203) 737-5037
daksshi.hettiarachchi@yale.edu
Advent Health
Dr. Regino Gonzalez-Peralta
615 East Princeton Street
Orlando, Florida
Pamela Hedrick
(407) 303-5600 x112-3143
Pamela.Hedrick@AdventHealth.com
University of Texas Southwestern Medical Center
Dr. William Lee
5929 Harry Hines Boulevard
POB 1
Dallas, Texas
Amy Pugh
(214) 648-4412
Wake Forest School of Medicine
Dr. Sean Rudnick
Medical Center Boulevard
Winston-Salem, NC 27157
Dee Faust
+1 336.713.1442
Póngase en contacto con un centro en Europa
Aarhus Universitetshospital
Dr Thomas Damgaard Sandahl
Palle Juul-Jensens Boulevard 99
8200 Aarhus
Danmark
+45 5129 3791
Royal Surrey County Hospital
Pr. Aftab Ala
Egerton Road
Guilford,
Surrey GU2 7XX
United Kingdom
Pr. Aftab Ala
(+44) 1483 571 122
Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
Pr. Ulrich Lauer
Otfried-Müller-Str. 10
72076 Tübingen
Deutschland
Prof. Ulrich Lauer
+49 7071-2983190
ulrich.lauer@med.uni-tuebingen.de
University Hospital Essen
Hufelandstrasse 55
45147 Essen
Deutschland
Prof. Hartmut Schmidt
+49 201 5990015
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